PRIMERA NIÑA ESPAÑOLA TRATADA DE PÁRKINSON INFANTIL CON TERAPIA GÉNICA

PRIMERA NIÑA ESPAÑOLA TRATADA DE PÁRKINSON INFANTIL CON TERAPIA GÉNICA

El pasado 14 de mayo fue operada Irai, de cuatro años es la primera niña española en ser tratada de Deficiencia de Aminoácido Aromático de Descarboxilasa (AADC), conocido como párkinson infantil, un trastorno neurólogico que afecta a la capacidad del cerebro para producir neurotransmisores, especialmente la dopamina y la serotonina, que son esenciales y necesarios para la vida diaria, con lo que no puede hablar ni moverse.

La terapia génica empleada en esta enfermedad rara, que solo la padecen 130 niños en el mundo, es una técnica que utiliza genes para tratar o prevenir enfermedades y permite insertarlos en las células de un paciente, en lugar de utilizar un fármaco o cirugía, en el caso de Irai se le inoculó directamente en el cerebro un virus modificado para proporcionar la información correcta y funcional de la enzima necesaria para la síntesis y procesamiento de esas proteínas clave.

 «El problema de estos niños es que les falta una pieza en las neuronas para producir varios neurotransmisores y en la operación, le han incluido a esas neuronas las instrucciones para hacer esos neurotransmisores», explica Damià Tormo, presidente de la Fundación Columbus que acaba de iniciar un proyecto pionero y revolucionario en Europa para tratar a niñas y niños con enfermedades raras neurodegenerativas, como la Deficiencia de AADC. Según señala el presidente  dentro de unos tres meses se podrá comprobar la evolución de la niña, aunque se muestra optimista porque los ocho niños intervenidos hasta el momento de la dolencia de Irai con terapia génica evolucionan con éxito, y todos ellos han desarrollado control de la cabeza, mejora del tono muscular, cierta capacidad de movimiento espontáneo, entre otros, e incluso algunos han podido caminar.

La Fundación Columbus nació en 2017 con el objetivo principal de facilitar el acceso a las terapias más avanzadas y efectivas a niñas y niños con cáncer o enfermedades raras, para mejorar su esperanza y calidad de vida, y ha sufragado parte del tratamiento.

La intervención se realizó en un hospital de Varsovia, Polonia, y el equipo médico estaba liderado por el especialista en terapia génica Krystof Bankiewicz, de la Universidad de California, en San Francisco.

 

Fuentes: Fundación Columbus, EFE

 

 

 

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