NUEVA TECNOLOGÍA PARA TRATAR LA PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE

NUEVA TECNOLOGÍA PARA TRATAR LA PORFIRIA AGUDA INTERMITENTE

La Porfiria aguda intermitente es una enfermedad rara de origen genético, en la que el hígado no metaboliza los precursores de porfirina. Se caracteriza por dolores en el abdomen, náuseas, vómitos y puede llegar a provocar importantes daños neurológicos e incluso requerir el trasplante hepático.

En el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra los científicos han desarrollado una nueva tecnología de ARN mensajeros (ARNm) que actúa sobre el origen de la enfermedad y corrige rápidamente los síntomas de esta enfermedad en modelos preclínicos. La investigación se ha realizado en colaboración con la compañía biotecnológica Moderna Therapeutics (Cambridge, EE UU), y los resultados se han publicado en Nature Medicine.

En estos pacientes las crisis pueden provocarse por algunos medicamentos, dietas estrictas o estrés prolongado. Sin embargo, el principal factor desencadenante son las hormonas femeninas asociadas al ciclo menstrual, por lo que se manifiesta especialmente en mujeres jóvenes, con importantes responsabilidades laborales y familiares.

“En la actualidad, algunos medicamentos son capaces de controlar sus síntomas, pero no existe un tratamiento específico que combata el origen de la enfermedad”, comenta Antonio Fontanellas, autor principal del artículo. Según Fontanellas, investigador del CIMA y miembro del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Hepáticas y Digestivas (CIBERehd): “La investigación que hemos desarrollado muestra la eficacia de los ARNm para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente”.

El ARNm es la molécula que conecta la información acumulada en los genes con la producción de las proteínas necesarias para el buen funcionamiento de la célula. “Nuestro trabajo sugiere que la administración de este ARNm envuelto en nanopartículas lipídicas patentadas (microgotas de grasa) puede restaurar en menos de dos horas la actividad de la enzima deficitaria en el hígado de los ratones con porfiria. También se observó que protege frente a características clave de la enfermedad, como el dolor, la hipertensión y la incapacidad motora. Otra de las ventajas de esta tecnología es la posibilidad de repetir su administración tantas veces como sea necesario para evitar la aparición de nuevas crisis”, asegura Fontanellas.

“En este trabajo conjunto demostramos que la tecnología del ARNm restaura la deficiencia enzimática dentro de las células hepáticas y normaliza los marcadores de la enfermedad durante los ataques”, explica Paolo Martini, director científico del Programa de Enfermedades Raras de Moderna Therapeutics. “Estos datos respaldan aún más nuestros actuales esfuerzos en el ámbito de las enfermedades metabólicas raras, donde el ARNm podría permitir que un tejido particular produzca niveles terapéuticos de una proteína funcional”.

Fuente: Agencia SINC

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